2024 LAURÉAT Pieter R. Cullis, PhD Maladies infectieuses, allergies et immunité

Les vaccins à ARNm contre la Covid-19 sont approuvés pour une utilisation d’urgence.

La FDA aux États-Unis a approuvé en décembre le vaccin ARNm Covid-19 BNT162b2, lequel est basé sur un système d’administration LNP développé par Acuitas. Le vaccin est ensuite approuvé dans de nombreux autres pays. L’homologation du vaccin a été obtenue sur la base de son efficacité à 95 % contre la Covid-19 et de son excellent profil d’innocuité. Au cours de la période 2021-2022, plus de 5 milliards de doses ont été administrées dans le monde.

La FDA approuve l’Onpattro, un nanomédicament.

Cette thérapie génique a été approuvée pour traiter l’amylose héréditaire provoquée par une mutation du gène de la transthyrétine (hATTR). Grâce à un système d’administration de LNP issu des recherches de Pieter Cullis, l’Onpattro est capable non seulement d’arrêter la progression de cette maladie jusqu’alors incurable, mais aussi d’inverser les neuropathies et les problèmes cardiovasculaires qui lui sont associés.

Pieter Cullis a cofondé PMI, une organisation à but non lucratif soutenant une initiative sur la médecine personnalisée.

L’organisation PMI, basée à l’Université de la Colombie-Britannique, a pour but d’intégrer la médecine personnalisée en première ligne de la prestation des soins de santé au Canada. L’apparition de PMI, laquelle a coïncidé avec la rédaction du livre de Pieter Cullis sur le sujet, The Personalized Medicine Revolution, a suscité la mise sur pied de plusieurs entreprises de médecine personnalisée.

Pieter Cullis a fondé avec Tom Madden et Mick Hope la société Acuitas Therapeutics.

Cela a déclenché une cascade de découvertes : le développement de formulations LNP d’ARN messager (ARNm) pour exprimer des protéines dans le foie après une administration intraveineuse, une collaboration avec Drew Weissman (Université de Pennsylvanie) pour le développement de formulations LNP d’ARNm en tant que vaccins et enfin une collaboration avec BioNTech (Allemagne), laquelle a donné naissance au système LNP qui a permis la mise au point du vaccin ARNm contre la Covid-19 de Pfizer/BioNTech, appelé Comirnaty.

Développement de l’Onpattro pour traiter l’amylose provoquée par une mutation du gène de la transthyrétine (hATTR), une affection héréditaire, autrefois fatale, qui touche quelque 50 000 personnes à l’échelle de la planète.

Le travail de collaboration entre Inex Pharmaceuticals (une société qui est devenue plus tard Acuitas), le laboratoire de Pieter Cullis et Alnylam Pharmaceuticals (à Boston) portant sur le développement de formulations (LNP) de petits ARN interférents (siARN) pour inhiber (et réduire au silence) la production de protéines pathologiques dans le foie a servi de précurseur.

Pieter Cullis cofonde le Centre de recherche et de développement sur les médicaments, une société à but non lucratif aujourd’hui connue sous le nom de AdMare BioInnovations.

Étant donné que le processus lié au développement de thérapeutiques possibles est souvent source de frustration avant qu’elles ne soient prêtes à la commercialisation, Pieter Cullis a cofondé le Centre de recherche et de développement sur les médicaments, une société à but non lucratif aujourd’hui connue sous le nom de AdMare BioInnovations, pour aider à mobiliser le financement nécessaire pour permettre le passage des médicaments candidats précliniques en milieu clinique.

Il a cofondé la société Inex Pharmaceuticals avec quatre membres de son laboratoire à l’Université de la Colombie Britannique.

La société Inex Pharmaceuticals a ensuite développé le Margibo que la FDA, aux États-Unis, a approuvé pour traiter la leucémie aiguë lymphoblastique.

Il a établi une collaboration avec l’entreprise The Liposome Company, située à Princeton au New Jersey, dont le travail portait sur le développement de nanomédicaments pour traiter le cancer.

Cette collaboration a donné lieu à l’approbation réglementaire des autorités pour deux médicaments (l’Abelcet et le Myocet).

Il a rejoint le département de biochimie et de biologie moléculaire à titre de professeur adjoint.

Grâce à une subvention du Conseil de recherches médicales du Canada, il a acheté une machine à résonance magnétique nucléaire dans le but d’étudier les lipides.

Il a effectué un stage postdoctoral en biochimie à l’Université d’Oxford grâce à une bourse du MRC.

La photo montre Pieter devant une machine à résonance magnétique nucléaire qu’il a aidé à construire (1975).

Il est diplômé d’un doctorat en physique des solides de l’Université de la Colombie Britannique.